120万一针的CAR-T细胞疗法，将实行按疗效付费。复星医药旗下复星凯特在上海宣布，依托复星凯特和宸汐健康联手打造的项目专属平台，符合条件的患者在使用其CAR-T疗法阿基仑赛注射液（商品名:奕凯达），购药并回输后3个月后进行疗效评估，若未能达到完全缓解（CR），将获得最高60万元的返还。

该计划将是中国首个按疗效价值支付的淋巴瘤药品的创新支付模式，奕凯达也将成为中国首款按疗效价值支付的生物创新药。

身为免疫治疗的一种，CAR-T细胞疗法的原理是通过采集患者T细胞进行体外基因工程修饰，使T细胞可以识别特定肿瘤靶点，再回输给患者，从而对肿瘤进行精准打击。目前国内有四款产品获批，除了复星凯特的阿基仑赛注射液，还包括药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液、信达生物与驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液以及合源生物的纳基奥仑赛注射液。

作为在中国首款获批的CAR-T细胞治疗产品，奕凯达开启了中国CAR-T治疗元年，并且成为国内唯一获批二线适应症的CAR-T细胞治疗产品。

区别于传统药物，CAR-T需要采集每一位患者体内的T细胞，因此每个患者都需要一条单独的生产线，而制备完成后的产品也仅限于患者自身使用。这也导致CAR-T疗法的价格昂贵。以复星凯特的奕凯达为例，采集的患者T细胞运达产品制备基地后，将经过600多道工艺、20多位专业的制备工程师完成生产，并需通过严格的质控及质检步骤以确保达到回输的标准。此前公开报道显示，奕凯达的价格是120万元。

自2021年上市，截至2023年，奕凯达已治疗超600位复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者。如何解决高值药物的支付问题，一直是业界探讨的难题。复星凯特方面介绍，目前已在全国25个省区市建立160多家奕凯达高标准治疗中心，并推动CAR-T细胞治疗产品纳入超100款城市惠民保项目，以及超过75款商业健康保险项目。而在医保方面，近两年虽有CAR-T产品进入国家医保谈判初审名单，但受限于价格，最终并未有产品成功进入医保目录。

此次按疗效付费的探索，为高值药物支付路径迈出关键一步。公开资料显示，2017年，全球首款CAR-T产品诺华的Kymriah在美获批时定价47.5万美元。诺华曾公开表示，正在与美国医疗保险与医疗补助服务中心（CMS）讨论“按疗效付费”的定价方案。

“之前阿斯利康也推出过按疗效价值支付的方案，我们公司从过去两年到现在，也有很多大分子、小分子药物推出类似的支付方案。” 国药控股创新中心副总经理王正珏表示，CAR-T产品的按疗效支付与之前的案例有所不同，比如在入组过程方面，很多药物的支付方案设计会设置一些门槛，但在CAR-T产品上变得更为简单，只要回输后就可以启动权益。

按照计划，符合条件的患者在使用其CAR-T疗法阿基仑赛注射液，购药并回输后3个月后进行疗效评估，若未能达到完全缓解（CR），将获得最高60万元的返还。

如何建立评判标准？复星凯特项目负责人齐渊元表示，2014年第11届国际淋巴瘤会议确定了淋巴瘤疗效评价标准，可以根据PET/CT扫描结果客观评判，这也让淋巴瘤可以成为按照疗效支付落地的病种。复星凯特将联合包括临床专家、卫健委、治疗示范中心等政府、医疗机构各方共同探讨、建立“治愈”标准。

对于支付方案中最高返还60万元的数字是如何计算出来的，齐渊元表示，这一数字考虑了企业成本、患者的经济支付能力以及药物经济学，但最大的考虑权重还是中国患者实际支付的情况。

复旦大学公共卫生学院王沛教授指出，创新药企未来要推动高价值药物按疗效支付探索，需要大量可靠的临床数据支撑。

中山大学药学院医药经济研究所所长宣建伟教授表示：“中国首款淋巴瘤CAR-T药物奕凯达的按疗效价值支付计划是综合临床价值、经济价值、社会价值和患者价值等多维度考量，且经过药物经济学论证得出的以病人为中心，以价值为基础的创新支付模式。为具有治愈性的‘高价值药物’市场准入和支付方式提供了创新解决方案，联合政府、医疗机构、专家及患者等多方，共同探索疗效付费模式，建立行业标准，最终将推动医疗行业向价值导向的转变，带领中国淋巴瘤治疗进入新时代。”

南方+记者 严慧芳