香港中文大学8日公布，港中大生命科学学院教授陈浩然领导的研究团队与英国牛津大学最近一项合作研究项目，揭示了肌萎缩性脊髓侧索硬化症（“渐冻症”）的一种新发病机制。

据了解，“渐冻症”是一种成年发病的神经退行性疾病，影响大脑和脊髓，导致肌肉无力、协调能力丧失并最终导致呼吸衰竭。全球“渐冻症”的发病率为每10万人口约有4.4人，至今仍未有治愈的方法。

为确定“渐冻症”的治疗靶点，陈浩然、博士后研究员陈哲凡及其团队研究了“渐冻症”中基因转录调控的潜在机制。他们证明了名为“YY1”的转录因子在“渐冻症”患者脊髓运动神经元中功能紊乱，继而激活了一个信号通路，引致“渐冻症”。当该信号通路被抑制时，患者神经元细胞功能障碍会改善，凸显了该信号通路可作为治疗“渐冻症”神经毒性的潜在药物靶点。

研究团队目前正在筛选新的候选药物，并测试它们在细胞和果蝇模型中抑制神经细胞死亡的功效。随后，团队计划在鼠类和灵长类模型上测试有潜力的候选药物以进一步评估其有效性。

“我们相信，我们的工作将为‘渐冻症’的治疗干预提供新的视角。”陈浩然表示，目前尚无有效的治疗方法可以治愈“渐冻症”患者，揭示潜在的疾病机制不仅有助于更好地理解“渐冻症”的发病机制，更重要的是为开发新候选药物提供指引，以对抗这种致命性的神经退行性疾病。

南方+记者 吴彬彬 陈彧