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#典型病例#中山一院

近日，中山大学附属第一医院血液内科李娟教授团队成功开展本院首例嵌合抗原受体T细胞免疫（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，CAR-T）治疗复发难治骨髓瘤。该疗法为复发难治骨髓瘤（R/RMM）患者带来了新的治疗希望。

据了解，复发难治是大多数骨髓瘤难以回避的阶段，进入这一阶段后治疗方案有限，患者预后较差。CAR-T治疗是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法，CAR-T细胞经过基因工程改造，能使肿瘤病人原来失去功能的T细胞恢复以达到治疗肿瘤的目的，具有精准、快速、高效的特点。国内外研究结果均提示CAR-T治疗对复发难治性骨髓瘤患者有很好的疗效，是目前治疗复发难治性骨髓瘤患者的有效手段之一。

▲患者正在进行CAR-T细胞输注

首例接受CAR-T治疗的患者为42岁男性，两年前在中山一院血液科被诊断为多发性骨髓瘤。在一段时间治疗后，专家为其进行了自体造血干细胞移植，并在移植后继续维持治疗。不幸的是，患者于自体移植后9个月出现疾病复发，专家在其复发后第一时间为其进行治疗，虽然疾病有所控制但疗效维持时间很短。患者进入复发难治阶段，此时其预计总生存期不超过20个月。

恰逢国家批准第一款CAR-T上市，经过与患者及其家属充分的沟通，患者及其家属选择接受CAR-T治疗。治疗前，血液科专家团队进行了认真、细致地讨论，考虑了可能出现的紧急情况，并事先与ICU、输血科、药学部等相关科室进行沟通，制定了周全的应对措施。经过前期的筛选期、洗脱期、淋巴细胞采集、CAR-T细胞制备、清淋处理等步骤，患者按照预定计划进入到CAR-T细胞回输阶段，过程顺利。

回输后的第3周，患者肋骨疼痛症状逐渐缓解。患者CAR-T细胞回输后的第28天，复查骨穿未见骨髓瘤细胞，相关指标、全身PET/CT提示髓外病灶均为阴性，治疗效果显著，患者顺利出院。

▲患者出院时与科室团队合影

据专家介绍，随着国家对于CAR-T细胞治疗规范指引的完善，中国第一款治疗骨髓瘤的CAR-T产品正式上市，国内难治复发性骨髓瘤患者的生存期有望进一步延长。

来源：中山一院

校审：李   娟

初审：章智琦

审核：梁嘉韵

终审：彭福祥