新版国家医保药品目录1月1日起正式实施。今年共有15种罕见病用药纳入新版医保目录，填补了10个病种的用药保障空白，创历年新高。其中，重症肌无力创新药艾加莫德被纳入目录，大大提高了药物可及性。

“不少患者都在等着这款药物，医院通过临购渠道已经开出首张医保落地处方。”1月2日，广州中医药大学第一附属医院肌病科副主任医师江其龙告诉南方+记者，随着医保政策的落地和艾加莫德等创新治疗手段的规范应用，相信未来几年内，我国重症肌无力治疗的标准化规范化将进一步提升。

全身型重症肌无力是一种罕见的慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳。作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，早在2018年，全身型重症肌无力即已被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。

“重症肌无力患者全身骨骼肌都可能受累，比如眼睑下垂、吞咽困难、四肢无力等，举个水杯都困难，严重时肌无力加重累及呼吸肌可引起肌无力危象，甚至会呼吸衰竭，危及生命。”江其龙介绍，重症肌无力患病人群有两个患病高峰，分别在30岁和50岁左右。此外，由于我国人口平均寿命的延长，65岁-70岁左右还有一个高峰。从性别来看，女性发病率高于男性（7:3）。一半以上患者在30岁前的黄金年龄出现症状。

有数据估算，我国约有17万全身型重症肌无力患者。“但从临床看这种疾病并不罕见，我们医院一年门诊达到2万-3万人次，住院500-600人次。患者病情容易反复，一旦发生危象就要进ICU上呼吸机，此前一名37岁的女性患者，甚至进了20多次ICU。”江其龙指出，反复发作给重症肌无力患者带来生理、心理和经济上的多重负担。

在治疗方面，重症肌无力至今没有特效药，理想的治疗目标是达到疾病症状和治疗副作用均最小化的“双达标”状态。传统的治疗方案包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等。然而，由于传统治疗手段在症状控制、治疗副作用等方面存在明显不足，重症肌无力治疗达到目标非常困难。不少患者需要面对传统药物治疗带来的种种问题，包括对血糖等代谢的影响、肝肾毒性、骨髓抑制、感染及远期肿瘤风险等。

艾加莫德是国内首个且目前唯一获批上市的FcRn拮抗剂，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。“它的作用机制是靶向清除患者体内累积的致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体，从下游达到缓解症状改善重症肌无力患者治疗结局的目的。”江其龙介绍，艾加莫德以静脉滴注，每周一次，四周一个疗程，从该院此前使用的情况来看，患者可以在3-5天出现症状改善。

来自广东阳江的陈阿姨(化名)是一名73岁的重症肌无力患者。“得病半年多了，之前切除过胸腺瘤，虽然用过激素、丙球等，但还是因为反复四肢无力并且出现了呼吸困难，在医院第二次接受创新药治疗后，全身力气改善明显都出院了。”陈阿姨说，现在能医保报销，为老百姓减轻了经济负担，新药也有机会能长期用。

据悉，纳入医保目录前，按照一年5个治疗周期计算，全身型重症肌无力患者使用艾加莫德的年治疗费用约为40万元左右；纳入医保后，广州本地患者报销比例为70%-86%不等，按照一年5个治疗周期，符合报销条件的患者，医保报销后年治疗个人自付费用最低3万多元。

江其龙表示，“医保目录一公布，就陆续有不少患者来问什么时候能医保报销。新版医保药品目录正式实施后，医院各部门通力协作，迅速帮助亟需创新药艾加莫德治疗的全身型重症肌无力患者打通了用药保障‘最后一公里’，在医保政策的指引下，帮助重症肌无力患者和家庭切实获益。”

南方+记者 严慧芳