患者常常被视为弱势群体，但凝聚在一起的患者组织，正成为医疗健康生态圈的重要力量。5月5日，以“无限聚力 赋能新篇”为主题的第五届中国患者组织经验交流会(CEEPO)在福州举行。大会吸引了来自肿瘤、神经系统疾病、血液病、罕见病等在内多个疾病领域的40余家患者组织，与专家学者等齐聚一堂，共展“以患者为中心”的中国医疗健康生态圈发展丰硕成果和未来前景。

从被帮助者变为自助助人者

随着医药研发技术、新药临床研发以及应用到临床的速度加快，我国肿瘤患者的诊疗水平得到了前所未有的提升，肿瘤患者生存期在不断延长。在患者为中心的时代，患者的认知和需求在不断地提升，医疗机构依赖原有固定的服务模式，比较难以满足患者与日俱增的健康管理需求。如何满足广大肿瘤患者的康复需求，做好自己健康的第一责任人，使中国的患者更加有知识、更加智慧，组织患者开展健康教育势在必行。

江苏省人民医院殷咏梅教授

中国临床肿瘤学会（CSCO）患者教育专家委员会侯任主任委员、江苏省人民医院殷咏梅教授表示:“CEEPO为我们提供了独特的平台，让患者组织在整个医疗健康生态系统中以平等的声音参与讨论、交流经验。非常有利于多方一起围绕患者真正的需求，探索合作，共建整个医疗服务体系。未来，我们仍需要进一步加强患者组织和医疗相关人员之间的合作和沟通，建立更加紧密的合作关系，共同推动医疗水平的提升和服务质量的改善。”

人口老龄化带来的不仅仅是劳动力的压力，更有医疗的负担。尽管恶性肿瘤并不是老年人“专利”，但总的来看，多数癌症在60岁以上的老年人群中更为高发。如何推动创新支付体系改革落地，减轻患者经济负担，是我国现阶段医保管理和深化医改的重要环节之一。

与会患者组织代表还深入学习和讨论了医药卫生体制改革的重要工具——卫生技术评估（health technology assessment，HTA）。与会患者组织代表们认为，在卫生技术评估的过程中，通过患者真实世界诊疗信息而产生的洞察和证据分析，能够为卫生技术的相关决策提供依据，推动研究结果传播和政策转化。在提高患者治疗效果的同时，也能对完善创新医保制度做出杰出贡献。

从被医治者到药物研发参与者

“我们曾经拿着展板、宣传单向路人介绍疾病，希望更多人认识PNH（阵发性睡眠性血红蛋白尿症）这种罕见病。”PNH病友之家的创始人佳佳在会上分享道，从最初一个小小的QQ群到后来有自己的官网、logo、吉祥物，PNH病友之家的发展之路，正是中国患者组织发展的缩影。如今的病友之家不仅让患者们可以抱团取暖，更与医院联手发起患者生存质量白皮书，并参与临床研究，推动药物研发进展。

据世界卫生组织统计，全球约有6000-8000种罕见病，目前我国已知的罕见病数量大约有1400余种，约有2000万人。目前国内上市的罕见病用药50余种，其中40余种已被纳入国家医保药品目录。中国罕见病联盟执行理事长李林康表示:“随着罕见病患病群体受到的关注越来越多，面向罕见病的多层次保障机制也在加快建立。

中国罕见病联盟执行理事长李林康

2021年12月，国家发展改革委等20部委联合印发《“十四五”公共服务规划》，鼓励积极引导慈善等社会力量参与救助保障，支持社会组织发展。截至2021年3月，我国罕见病患者组织约130家，开展了药品援助、医疗信息、经济援助等30余项救助项目，并与政府部门、医疗机构紧密合作，探索建立以政府引导、多方助力的多层次保障模式。

中国患者在推动提高新药研发方面正在发挥越来越重要的作用，并已受到行业的高度重视。2022年8月，中国国家药监局药品审评中心（CDE）发布《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则（征求意见稿）》、《以患者为中心的临床试验设计技术指导原则》以及《以患者为中心的临床试验获益-风险评估技术指导原则》3个文件，鼓励在医药研发中引入患者意见，强化“以患者为中心”的药物研发理念。

据调查，以患者为中心的临床试验，临床实验II期的药物成功上市的时间可以缩短长达2.5年的时间。由于患者对于疾病对其生活的影响有着最直接的感受，他们为药物开发带来了临床、科学、法律和其他专家无法提供的独特而有价值的观点。“以PNH（阵发性睡眠性血红蛋白尿症）为例，因为跟中国患者组织在临床开发阶段紧密合作，罗氏在该领域的药物开发领先于欧美，并将在中国优先上市，服务于中国的患者。”罗氏制药中国医学与个体化医疗副总裁李滨透露。

罗氏制药中国医学与个体化医疗副总裁李滨

自2018年以来，中国患者组织经验交流会已成功举办五届，罗氏制药中国是大会的支持方。“从2018年第一届交流会的32家患者组织，到现在发展壮大到100多个患者组织参加，对罗氏来说，让患者能够发声，是非常重要的。”李滨表示，5年间，CEEPO不仅仅持续为患者组织提供经验分享和信息交流的平台，多方赋能中国患者组织，提升患者组织的影响力，更致力于推动打造“以患者为中心”的医疗卫生生态圈，促进企业、患者组织和社会各界共同携手，从新药研发、药物审批、药品准入等方面形成多方参与的协同机制，建立多层次的医疗保障体系，全面推进中国医疗健康生态圈发展，为实现2030健康中国的宏伟目标贡献力量。

【南方+记者】严慧芳