4年多前，利司扑兰这个靶向RNA口服小分子药还在临床试验中，同期用于治疗SMA的其他两个药仍处于天价，2021年6月17日利司扑兰获批于我国上市，2023年3月1日正式落地执行新医保谈判价格，价格每瓶由63800元（按体重多数每月需2瓶左右）降至3780元，意味着大多数患儿终于可以用得起了，目前我院已引进该药，医学科学发展日新月异，世界亦变幻莫测，但愿神经再生、脊髓横断损伤重建的难题也能尽快得以完美解决！

2023年1月18日，国家医保局公布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2022年）》，利司扑兰纳入医保目录--首个用于治疗SMA的口服药物，这对于SMA患者家庭来说，是一个重磅好消息。但这个药有它的特殊性，药师提醒你这些操作技能你一定要熟知！

脊髓性肌萎缩(spinal muscular atrophy, SMA)是一种运动神经元疾病，它的特征为脊髓前角细胞和低位脑干运动神经核变性，进而出现进行性肌无力和肌萎缩，也就是说患者逐渐丧失各种运动功能，甚至无法呼吸和吞咽。它是2岁以下婴幼儿的头号遗传病“杀手”。严重的I型SMA患者永远不能坐着，仅有两岁左右的中位生存率。中度II型SMA患者能坐但无法独立站立，通常在成年早期死亡。症状最温和的III型SMA患者运动功能下降，可能在以后的生活中失去行走能力。

首先--利司扑兰口服溶液的配制

在处理粉末时避免吸入干粉末，并避免干粉末和配制溶液直接接触皮肤或粘膜。如果不慎接触，请用肥皂和清水彻底清洗；用水冲洗眼睛。

配制期间、配制后擦拭瓶/盖外表面及清洁工作面时，请戴一次性手套。（建议患者每次都回医院配制好再用冰包带回家用）

1. 将 60 mg 利司扑兰配制成口服溶液（0.75 mg/mL）。

2.使用79ml纯化水或注射用水（WFI）配制本品（注意：产品不包含水，需另外开具。）

3.充分摇晃瓶身15秒,等待 10 分钟。溶液应澄清无色，否则再次充分摇晃瓶身 15秒。

4.溶液的有效期为配制后 64 天，在药瓶标签上写上溶液的有效期。

5. 配制后溶液在冰箱中置于 2-8°C 条件下贮藏。始终保持药瓶盖紧瓶盖直立放置（远离冰箱后壁）（粉末（未配制的药品）装于包装盒内，25°C 以下保存）。

其次--利司扑兰口服溶液的使用方法

1. 每日约在同一时间使用提供的口服喂药器给予利司扑兰一次。

2.需要始终将口服溶液保存在原装的玻璃瓶中,并且仅能使用配套的口服喂药器

3.选择合适的喂药器（利司扑兰的每日一次推荐剂量取决于年龄和体重，医生确定剂量后不得随意更改）

如果利司扑兰的每日处方剂量在 1-6mL之间，请使用6mL口服喂药器

如果利司扑兰的每日处方剂量≥6.2 mL，请使用12mL 口服喂药器

4.将口服喂药器的头端插入瓶适配器中

5.慢慢倒置药瓶,并确保口服喂药器头端紧紧插在瓶适配器中抽取相应的药品用量，如有大气泡应原路返回重复4-5动作

6.将利司扑兰吸入口服喂药器后，应马上服用。如果在 5 分钟内未服用，应将其丢弃，并重新准备一剂新药液。

7.准备好药品后,将口服喂药器放入口腔内,喂药器的头端朝着任一脸颊。慢慢地向下推动柱塞，一直推到底

8.饭前饭后服药都可以,请勿将本品混入食物或液体中（例如牛奶或者配方奶）

9.患者口服利司扑兰后，应喝水以确保药物已完全吞服。如果患者无法吞咽并留置了鼻胃管或胃造瘘管，则通过鼻胃管或胃造瘘管给予利司扑兰。给予利司扑兰后，应用10-20ml水冲洗鼻胃管或胃造瘘管。

10.如果漏服利司扑兰，则应在计划的给药时间后 6 小时内尽快补服。否则，跳过漏服剂量，并在第二天的计划给药时间服用下一剂。

11.如果服用一剂利司扑兰后未完全吞服或出现呕吐，不得为了补足剂量再服用本品，应等到第二天在正常用药时间服用下一剂。

12.如果瓶内利司扑兰余量不足，达不到您的处方剂量，请依照相关要求丢弃含剩余利司扑兰的药瓶以及使用过的口服喂药器。使用一瓶新的利司扑兰量取您所需的每日处方剂量。请勿将新药瓶与您正在使用的药瓶中的利司扑兰进行混合

作者 广东省工伤康复医院 副主任药师 梁碧彦