日前，和誉医药宣布，其CSF-1R抑制剂Pimicotinib取得重大临床开发进展，获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准进入一项针对腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者关键全球多中心临床III期试验。由于Pimicotinib已在去年10月获中国药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准可进入临床III期研究，此次获批意味着，这款取得中美双重突破性药物或疗法认定（BTD）的药物，将引领TGCT领域第一个全球多中心III期临床研究并实现中美同步启动。

过去十年里，阻断PD-1/PD-L1信号通路是开发肿瘤免疫疗法的核心思路，近两年来，针对其他高潜力肿瘤免疫靶点如CSF-1R、CD47、CD40等的研究如火如荼，有望形成全球性突破。可喜的是，经过多年积蓄力量，部分中国创新药企已不再局限于跟进，而是同步甚至领先跨国药企半个身位的自主开发最前沿药物，并且能成功推动新药出海参与国际化竞争。

“Pimicotinib在FDA获得BTD的过程是很快的，通常来说，是要先和FDA的项目负责人沟通数据的规范性和充足程度，答复后再去申请。但我们觉得TGCT疾病严重，而且Pimicotinib疗效数据远远超越同类竞品，所以直接提交了申请。FDA看了我们的数据，仅用时一个多月就给了BTD。”和誉医药首席医学官嵇靖介绍。

事实上，为了拿到足够的中美研究数据，和誉医药在两年前推进临床I期研究时已开始全球布局，充分地考虑了两国审评机构的要求，为后续申请临床III期做足准备。

“III期研究剂量的选择，对照药的选择，总病例数和美国病例数，临床终点的选择等，这些都是FDA极为关注的，也是海外布局的痛点。之前本土药企出海多次被拒与此有关。我们与FDA进行了书面和视频会议沟通，对每一个FDA关注的问题充分说明理由，前后三个月就得到了FDA的批准”，嵇靖表示，”过去，由中国创新药企主导的、全球同步启动的注册性临床试验非常少见，但通过Pimicotinib证明，只要尽早布局和设计，这是完全可以做到的。”

根据和誉医药近期发布的2022年业绩报告，公司目前拥有由15种候选药物组成的产品管线，聚焦于肿瘤免疫治疗和精准治疗领域，在全球范围内同时推进7款高潜力创新药物的临床研究。财报显示，和誉医药现金及银行结余约23亿人民币，为多项处于临床阶段的关键药物管线推向商业化阶段提供支撑。

【记者】严慧芳