9月29日,12岁小朋友陈果毅在粤东医院完成了首针脊髓性肌萎缩症(简称SMA)靶向药注射,这是曾经的“天价”进口药诺西那生钠注射液首次在梅州使用,这让从出生起就饱受病痛折磨的小果毅,看到了站起来的希望。
9月29日,在粤东医院手术室外,记者见到了躺在病床上的果毅,果爸陈海琼正在一旁悉心照料。面对将要进行的诺西那生钠首针注射,果毅显得既紧张又期待。
陈果毅:“现在心情就是有点紧张,有点激动。因为打完之后最起码能控制住(病情),对身体也好。”
虽然常年饱受疾病折磨,但果毅非常坚强和乐观。2010年,果毅出生,16个月时确诊为SMA-2型。SMA会导致患者全身肌无力、肌萎缩,进而致使呼吸衰竭,威胁生命。为了治疗,果毅的父母曾带着果毅辗转多地,寻找治疗方法,最终于2016年在梅州定居。坚强的他在父母的鼓励下学习唱歌,并于2020年登上了CCTV1“经典咏流传”的舞台,成为了迄今为止全球唯一能在舞台上唱歌的SMA-2型患者。
尽管果毅很坚强,但这种病在当时还没有药物可以治疗。2019年2月,转机出现,全球首个用于治疗SMA的精准靶向治疗药物——诺西那生钠注射液获得国家药监局批准上市,但苦苦等来的“救命药”却是一款天价药。
陈海琼:“它是特别的贵,最早是70万一针,后来是55万一针。第一年是要用到6针,70万一针就要400多万,第二年以后每年要3针,所以我们以前不敢想象。”
不久,事情迎来第二次转机。2021年12月,在一场全网关注、被称为“灵魂砍价”的药品谈判中,诺西那生钠注射液被降至每针3.3万元,并于2022年1月被正式纳入国家医保。在了解到梅州“家门口”就能进行注射后,果毅的父母决定带他来粤东医院治疗。
粤东医院神经内科主任饶俊平:“果果在我们这里住院,普通的城乡居民医保都能报6至7成,如果还有残疾证、残疾补助,基本上8、9成都能报销,3.3万元需要出的大概就2、3千元。”
陈海琼:“感谢国家的政策,像果毅一样患有这种病的小朋友,终于有了活下去的希望。”
诺西那生钠注射液是全球首个SMA精准靶向治疗药物,通过鞘内注射给药,可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中,从而改善运动功能、提高生存率、改变SMA的疾病进程。除了注射以外,粤东医院也将为果毅研究后续治疗方案,相信果毅在经过系统治疗后,会在“站起来”的路上越来越好。
粤东医院神经内科主任饶俊平:“这针打进去以后,我们更注重的是综合治疗,能不能在后续的呼吸康复、肢体康复方面,提供更好的帮助。三院本部的专家和我们各个科室的专家,共同为果果研究出了一套,除了诺西那生钠注射以外,其他功能康复方案。”
来源:梅县区融媒体中心
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