5月11日，来自香港科技大学（下称“港科大”）“香港神经退行性疾病中心”（HKCeND）的跨学科科研团队举办首次新闻发布会，以线上线下相结合方式，公布关于早期诊断阿尔茨海默病及基因治疗的最新研究成果。

该项目由中国科学院院士、港科大晨兴生命科学教授叶玉如牵头，目前已在早期筛查和诊断、治疗手段等方面取得多个突破。团队表示，研究成绩离不开跨学科的交流合作。

“很多科研难题都必须通过融合学科来解决，需要跨学科人才，这也是港科大（广州）的建设方向。”叶玉如告诉记者，预计今年9月迎来开学的港科大（广州）聚焦融合学科，届时港科大与港科大（广州）将在人才培养、科研创新等方面紧密互动，共同推动粤港澳大湾区公共卫生及更多领域的创新发展。

港科大“香港神经退行性疾病中心”团队

用一滴血可筛查和识别患者

阿尔茨海默病被称为老年人健康的“定时炸弹”，患者通常在病情进入晚期、出现记忆丧失等症状时才确诊。但事实上，“其在病征出现前至少10至20年就已经患病”。

“60%-80%是遗传因素，通过基因传给了下一代。”叶玉如说，遗传风险因子能在病症出现之前被检测出来，用以预测罹患阿尔茨海默病的风险，同时为疾病分子靶点和药物研发提供关键信息。

有数据统计，全球阿尔茨海默病患者总数已超5000万，且仍在增加。无论是对患者本身，还是对于解决这个全球性公共卫生难题而言，对病症的早发现、早干预都尤为重要。

据发布会介绍，目前的临床诊断，多数只能靠病史评估和认知能力测试。脑成像、脑脊液测量等方式则由于价格高昂且对身体有侵入性，而较少被应用。

在不断努力下，HKCeND推出了更有效的方式——

团队发现，阿尔茨海默病患者的血液蛋白含量与普通人不同，便依此识别出血液蛋白生物标志物，研发了一种血液检测方法：在一滴血液中测量19种蛋白质的含量。

图片来源：港科大

这种血液检测法具有低样本量、易采集、具有高度特异性等优势，能帮助及早筛查患病者，并评估其病情发展阶段，准确率超96%，可开发为临床工具。“若患者在早期阶段就被识别出来，药物干预效果肯定是最好的。”叶玉如说。

在制药方面，该团队也取得了明显进展。

对于阿尔茨海默病，目前仍缺乏有效的干预治疗药物，多数受批准药物仅能用于症状缓解。现阶段，HKCeND建立了新型干细胞药物开发平台，从患者的血细胞中确定靶点、开展药物筛选及评估药物反应，接下来还会进一步推进。

同时，团队成功研发了新型全脑基因编辑技术，在小鼠模型中证明可以改善阿尔茨海默病的病理症状，“这是新型治疗策略发展的一个里程碑，很有潜力发展成为新型长效治疗手段。”据了解，团队正开展研究，在非人类灵长类动物身上做临床前测试，进一步评估此技术的特异性和安全性。

解决科研难题要紧靠融合学科

港科大2020年成立HKCeND，聚集了多名来自不同学科的国际知名科学家，致力于推动神经退化性疾病研究及科研成果转化。正如叶玉如所说，要解决科研难题，必须同时紧靠不同学科。

近年来，港科大积极推动融合学科发展，开创崭新前沿学科，开展了一系列科技创新研究，不断回应社会发展需求。

港科大（广州）校园效果图。

目前正在建设中的港科大（广州），也是港科大聚焦跨学科发展的又一重要规划，将重点发展交叉学科、新兴学科和前沿学科，同时立足粤港澳大湾区发展，推动知识转移创新。

叶玉如介绍，港科大近日还成立了“脑与智能研究院”，相信相关课题也将在港科大（广州）进行重点研究。她期待，学校融合学科的教学理念和研究方法将会为粤港澳大湾区发展作出更多贡献，并发挥重要带头作用。

“位于香港清水湾的港科大和位于广州南沙的港科大（广州），是‘港科大一体，双校互补’的建设理念。”叶玉如说，无论是人才培养还是科学研究，未来两校“肯定会有很多交流、互动与合作”，携手创造更多成果，共促校园进步和社会发展。

据了解，目前港科大（广州）的校园建设正处于冲刺阶段。该校计划于今年9月开学。

【记者】姚昱旸

【通讯员】卢梦舟