儿童狼疮性肾炎有望迎来新疗法，正招募患儿临床研究

3月10日是第17个世界肾脏日。中山大学附属第一医院启动了儿童狼疮性肾炎研究项目，目标填补全球研究空白，为儿童狼疮性肾炎最佳治疗方案提供临床研究证据。

系统性红斑狼疮（SLE）是一种以出现自身抗体及多脏器受累为主要特征的慢性自身免疫性疾病，而儿童时期起病的患者占总患者数的15%～20%，且因受累脏器不同而表现不同，可先后或同时累及肾脏、神经、皮肤、血液等多个系统，有潜在致命性，预后比成人更严重。

其中，儿童狼疮性肾炎是最严重的并发症，发生率高达60%～80%，如治疗未达缓解，患儿可在5年内进展至终末期肾脏病，需要终生透析，生存质量极大降低，给社会和家庭带来沉重负担。

中山大学附属第一医院儿科主任、教授蒋小云。

中山大学附属第一医院儿科主任、教授蒋小云介绍，目前，儿童狼疮性肾炎的治疗方案基本遵循成人指南的诊疗建议，缺乏儿童本身前瞻性研究的高质量证据。虽然可以“超说明书用药”，但医生要承担很大的风险，家属也未必能理解和支持。

这背后最关键的原因，是这一年龄段的临床试验数据非常难以获取。

“儿童年龄段的高质量研究工作很难开展，全世界都缺乏这些数据。我们得到了医院的大力支持，而且有非常好的治疗能力作为支撑，有信心把这个基础研究完成，为同行的后续研究，以及专家共识、治疗指南等的制定提供科学依据。”中山一院肾内科教授陈崴介绍，该院牵头申办的“霉酚酸酯VS环磷酰胺诱导治疗儿童狼疮性肾炎：一项多中心随机对照研究”项目，被认为填补了近20年来全球儿童狼疮性肾炎领域针对诱导缓解期治疗的大型随机对照试验的空白。

中山大学附属第一医院肾内科教授陈崴。

“激素联合环磷酰胺”疗法被用于成年人狼疮性肾炎的治疗，也被应用在儿童身上。不过，环磷酰胺一般采用静脉注射方式，患者接受治疗需要频繁入院，对儿童的学业有较大影响。同时，环磷酰胺有一定的生殖毒性，而且有脱发、肝脏损伤、骨髓抑制等副作用，在儿童应用要注意监测和控制总累积剂量。

而“激素联合霉酚酸酯”采用口服药物的治疗方式，有证据证明其副作用更小。但其作为一种新的疗法，还没有足够的儿童临床数据作为支撑。

蒋小云介绍，该研究计划由中山一院牵头发起，目前已有中山大学孙逸仙纪念医院、广州市第一人民医院加入计划，目标招募200例患儿，预计招募时长为48个月，治疗和访视期约6个月，整个试验预计54个月完成。她呼吁更多的医院、患儿及家属加入，一同为儿童狼疮性肾炎最佳治疗方案提供高质量的临床研究证据。

蒋小云同时提醒，儿童狼疮性肾炎的诱因复杂，一般发病于学龄阶段儿童。家长如发现孩子晒太阳后脸上出现红斑皮疹，而且发痒、长期不消退，或有关节痛、茶色尿，尿里有泡沫的，或有不明原因的头痛、尿少、眼肿、疲倦等现象，都应该尽早到医院做检查。

【记者】钟哲

【摄影】徐昊

【剪辑】许舒智

【通讯员】彭福祥 梁嘉韵