近日，复旦大学附属儿科医院血液科副主任钱晓文开出中国内地首张DANYELZA（那昔妥单抗）处方，一名2岁左右的患儿在海南省妇女儿童医学中心乐城分院成为中国内地首例使用人源化抗GD2单抗治疗神经母细胞瘤的患者。作为神经母细胞瘤治疗领域一款备受期待的免疫治疗创新药物，那昔妥单抗为我国复发/难治性高危神经母细胞瘤患者带来了新选择。

患儿悦悦（化名）接受那昔妥单抗首次静脉输注。

神经母细胞瘤占所有儿童肿瘤的8%~10%，素有“儿童肿瘤之王”之称。其发病部位常见于肾上腺、颈部、胸部、腹部以及盆腔的神经组织。由于原发部位隐匿、易转移等特点，不仅早期诊断困难且约一半患儿确诊时即处于高危状态。即使经过综合治疗，高危神经母细胞瘤患儿的预后仍较差，长期生存率不足50%。高危患儿亟需更有效的治疗手段，提高长期生存率。

悦悦的父亲佟先生（化名）介绍，2019年底，孩子5个月大时发现了腹部硬块和双眼大小不对称等症状，确诊为神经母细胞瘤4期高危型，已伴有肝转移和眼眶骨转移，治疗难度很大。“孩子先后接受了化疗、手术和放疗等常规治疗，挺遭罪的。尽管目前的情况比较稳定，但是医生也和我们沟通过，复发的风险很大。”从病友交流群中，佟先生了解到国外神经母细胞瘤免疫治疗新趋势，并成功申请到了此次在海南省妇女儿童医学中心乐城分院接受国内还未上市的免疫治疗创新药那昔妥单抗的首针治疗。

那昔妥单抗是全球首款获批的人源化神经节苷脂 GD2单克隆抗体，通过靶向高表达于神经母细胞瘤的 GD2 起效。其创新之处在于，结合肿瘤细胞表面的GD2 后，那昔妥单抗可引起抗体介导的细胞毒性反应并激活补体系统，从而杀伤肿瘤。

公开资料显示，在2020年11月获 FDA 加速批准之前，该药曾获得 FDA 授予的优先审批资格、突破性疗法认定以及孤儿药资格。在国内，赛生药业与其原研药企Y-mAbs Therapeutics达成独家授权许可协议，获得了那昔妥单抗在大中华地区的独家合作开发和商业化权利，并在博鳌乐城率先落地这款创新的免疫治疗药物。

值得一提的是，在美国获批上市仅七个多月后，2021年7月，赛生药业已向中国国家药品监督管理局（NMPA）正式递交那昔妥单抗的上市许可申请（BLA）并获受理。

【记者】严慧芳