据8月22日在江门举办的第二届广东省脐带血大会发布的消息，脐血作为造血干细胞的重要来源，临床应用除了治疗血液系统疾病，在脑瘫、自闭症、罕见病等非血液系统疾病领域中的研究应用也取得了确切的效果，应用前景广阔。

目前，全国脐血应用例数已超过16000例。截至2020年7月31日，广东省脐血库脐血出库应用例数累计达2435例，位列全国第三，救治人数达1962人，治疗病种排名前五的分别是急性髓细胞白血病、再生障碍性贫血、急性淋巴细胞白血病、重型β地中海贫血及淋巴瘤。

大会现场。

脐血干细胞功能多

第二届广东省脐带血大会由广东省妇幼保健协会主办，广东省妇幼保健协会脐带血应用专业委员会、广东省脐带血造血干细胞库、中山大学孙逸仙纪念医院、江门市妇幼保健院承办，邀请了国内造血干细胞移植专业领域知名专家、学者，对脐血采集、质量管理与控制、临床应用、科研进展以及产科相关热点等问题进行专题交流与研讨。

本届大会主席、广东省妇幼保健协会脐带血应用专业委员会主任委员、中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任方建培教授介绍，脐血含有多种干细胞，除了丰富的造血干细胞外，还含有间充质干细胞、免疫细胞如NK细胞、CAR-T细胞，可作为“种子细胞”或“辅助细胞”，用以治疗多种疾病，能加快病人康复，减少合并症。

左起：苏州大学附属儿童医院血液科主任胡绍燕，中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任方建培，广东省妇幼保健院康复科主任常燕群。

造血干细胞移植是当前国际上治疗恶性血液肿瘤病的重要方法。脐带血移植具有重建人体血液系统的作用，适用于治疗急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、淋巴瘤等恶性疾病和再生障碍性贫血、重型地中海贫血等。临床观察，脐血来源的干细胞，相对骨髓或外周血来源的效果更好，更具免疫性，具有移植后移植物抗宿主病发生率低、脐血抗肿瘤性效应强的优势。

脐血间充质干细胞（MSC）也被证实在再生医学领域“大有作为”，包括对软骨损伤，阿尔茨海默病、侧索硬化、中风等神经退行性病变，支气管肺发育不良、ARDS（急性呼吸窘迫综合征），能够促进组织再生。今年疫情，脐血制品也曾成功用于危重新冠肺炎患者的救治。

此外，脐血来源的免疫细胞，其免疫抑制作用能够治疗移植后移植物抗宿主病，以及对红斑狼疮、类风关等免疫疾病的康复作用。脐血来源的CAR-T细胞有抗肿瘤的作用，用于淋巴白血病、髓系白血病，现在已进入对实体肿瘤的应用研究。

如今，脐血浆也被很好地利用起来，在脐血移植的同时，将脐血浆作为辅助输入，对造血重建具有明显的促进作用。

广东省脐血移植临床应用情况。

助力脑瘫患儿康复

目前，脐血的应用除了治疗血液系统和免疫系统疾病，已扩展到其他领域，如神经系统疾病、罕见病等。广东省妇幼保健院康复科主任常燕群教授介绍了脐带血在自闭症、脑瘫患儿治疗的成功案例。

3岁男孩皮皮（化名）来自惠州。家长发现，孩子长到1岁半时眼神交流和语言能力倒退，诊断为自闭症，辗转到广东省妇幼保健院求诊。听从专家意见，皮皮于2019年12月10日接受了自体脐血回输。在做完治疗的半年后，家人惊喜地发现，皮皮在眼神交流、感知方面有了进步和改善，会和爸爸妈妈亲近了，也会去小朋友多的地方玩。皮皮妈妈庆幸当初坚决为儿子存下了脐血，这份脐血最终给了儿子新的希望，给了家庭信心和力量。

目前，自闭症、脑瘫的治疗方法有限，尤其对于部分重症患儿效果不理想。近年来，自体脐血治疗自闭症、脑瘫在美国、韩国等多个国家取得一定进展。广东省妇幼保健院也陆续开展了相关研究，2018年10月至今，共开展脑瘫、自闭症、智力低下、发育迟缓等相关疾病治疗86例，个体有效占比约32%。

“脐血治疗的时间越早越好。”常燕群教授表示，自闭症（也叫孤独症）是一组以社会交往障碍、狭隘兴趣与刻板行为为主要特征的发育障碍性疾病，一般起病于3岁之前。脑瘫临床发病率约2/1000，主要病因是早产、遗传，也可以较早诊断，早期干预。神经系统疾病的脐血治疗相比血液疾病要简单，经相关检测，包括ABO血型、骨髓匹配、病原微生物等，保障是本人的、安全的脐血，可予输注。

对于脐血治疗的疗效评价，主要是行为学的改变，配合系统康复，患儿运动、发育、语言明显改善。5岁男孩小波因脑瘫于2018年1月12日在广东省妇幼保健院接受自体脐血回输，观察2年多，从不会独立行走和说话，到现在能够自己下楼梯、自己吃饭、会表达喜怒哀乐，点滴进步都让家长和医护们感到安慰。

至于脐血治疗神经系统疾病的作用机制，专家表示有待进一步研究。常燕群教授认为，脐带血有细胞成分和血浆成分，除了造血干细胞（超过90%），还有8%的非造血干细胞，在适当环境下也可能发生变化，或是细胞分泌体产生的因子起作用。总体是对细胞损伤的修复，可能还有部分免疫调节的作用。

据悉，随着脐血治疗技术不断取得新突破，越来越多患有罕见病的孩子也因此受益。目前，临床已有范可尼贫血、高IgM血症、肾上腺脑白质营养不良、粘多糖病、WAS综合征等罕见病的成功应用案例。

【记者】江玲

【通讯员】庄杏枚