东莞市是地中海贫血的高发区，户籍人口检出的地贫基因总携带率为10.7%。而这也就是说，每一百人中就有约11人携带地贫基因。7月29日上午，南方春富（儿童）血液病研究院在东莞市台心医院成立。作为华南最大的儿童造血干细胞移植中心，这里有床位150张、移植仓18间，从下个月开始，病人将入住接受治疗。

血液病发病数逐年上升

血液病是一种原发于造血系统的疾病，临床常见的有地中海贫血、白血病等等，儿童期经常高发，且发病数量逐年上升。由于血液病的病因与遗传、病毒有关，急性期进展迅猛，恶性程度高，对患儿的生命造成巨大威胁，并且治疗手段有限，致使很多患者治疗和生存状况不佳。

南方医院是我省乃至全国著名的血液病治疗医院，在这里，每年都有5、600例血液病患儿排队等待做移植手术。但此前，这里只有12个移植仓，每年只能做100例移植，包括70例地中海贫血患儿。

“新建的18个移植仓，对广大的地贫患儿来说将是福音”，在南方春富（儿童）血液病研究院成立仪式上，来自省内外的专家表示，增加的移植仓将加速来自各地患儿的治疗进程，有望在3-5年内将现有病人“消化”完毕。

据介绍，南方春富（儿童）血液病研究院是我国唯一的专注于儿童血液病研究和诊疗，集医疗、教学和科研于一体的医疗机构。研究院将利用完善的诊断体系，最先进的化学和生物医疗技术诊治血液病和免疫性疾病。目前，研究院的规模仅次于拥有19张移植仓的北京京都儿童医院，是华南地区最大的儿童造血干细胞移植中心。

地中海贫血移植成功率达到96%

“血液病不可怕，随着技术的提升，现在的治愈率已经越来越高”，作为全球首例单倍体地中海贫血移植、首例骨髓类骨髓移植的完成者，李春富教授近年来设计了互补性移植方案，创新幼年性粒单白血病治疗方案，极大提升了患者的治愈率和生存率。这两项新成果曾在2016年美国血液病协会年会中被确定为大会报告，标志我国在该领域的临床研究达到国际先进性水平。

在成立仪式上，李春富介绍，互补性移植即将跟患者有亲缘关系的“半相合供者”的造血干细胞与无关供者的脐血序贯移植，中间使用药物桥接，这一桥接药物即是第一次移植预防排斥用药，也是第二次移植的预处理。互补性移植的设计采用了“适者生存”的生物学法则，通过两次移植，让两种来源的干细胞互相“打架”竞争，最后得出优势供者干细胞，达到重新造血的治愈效果。李春富解释说，“相当于上了双层保险。一种供者移植失败了另一种还会发挥作用”。

这一研究成果意味着，凡是有亲缘关系的父母、子女、兄弟姐妹，甚至堂表亲之间的骨髓都可进行移植。互补性移植的出现进一步提升了地贫治疗的成功率，方案问世后的两年内持续研究数据表明，地贫治疗成功率达到了96%。此外，这一技术还能应用到白血病和再生障碍性贫血等。

研究院将开展基因治疗

血液病研究院落户东莞，代表着相关的先进技术的科研，将在东莞继续进行，并极大提升东莞医疗科研水平。

李春富说，目前的研究院位于医院的8、9楼，随着规模扩大、病人增加，未来，8楼还将再增加18个移植仓；而除了造血干细胞的移植，这里还将开展基因治疗，以及用生物技术治疗恶性白血病。从这周末起，就会有病人入住接受治疗。

对比起研究力量雄厚的公立医院，李春富更希望，民营医院的灵活性能为病人带来新的希望。而在费用上，他则表示，医院有自主定价权，但研究院的费用不会高于南方医院，在医保政策的保驾护航之下，可以减轻病人负担。

“从自然出生率来计算，全省每年增加200-300重型β-地贫患儿，现有的移植治疗力量需要治10年，而且累积数量会越来越大”，李春富说，在一些经济水平较高的城市，地贫等血液病的防治做的很好，面临困境的是将是一些较为边远的省市。他建议，国家、家庭要完善筛查制度、预防为主，进行早期诊断、早期治疗。

【记者】欧雅琴