大突破!地贫患者只要父母健在就可以进行造血干细胞移植

南方+ 记者 李秀婷  2016-11-04 21:00

广东是地中海贫血高发区,唯一有效的根治方法是造血干细胞移植,但许多患者因找不到合适的骨髓供者而停在治疗的第一步。现在,只要有第一级血缘关系,就可以给地贫患者进行移植了!11月3日,记者从南方医科大学南方医院儿科主任李春富处获悉,该团队研究6年的互补性移植(NF-CT-14-TM)技术可彻底解决造血干细胞移植供者不足的问题,目前已有31例患者接受了该方案移植,治愈率高达96%.

重型β-地贫是较为常见的地贫疾病类型之一,许多患者通过终生输血以维持生命,但长期大量输血会使铁负荷严重超载,因此必须同时进行祛铁治疗。

李春富说,按预期寿命40年计算,每例患者需要400万元及大量宝贵的血资源(约16000毫升/年),而这些患者大都家庭经济条件较差。造血干细胞移植是目前唯一有效根治重型β-地贫的方法。

然而造血干细胞等待供体是一个漫长的过程。截至今年10月,在南方医院儿科拟移植的注册患者高达3000多人,但配对成功的仅715例,有3/4的患者找不到合适骨髓供者。

为了解决移植供者问题,李春富率领的儿科团队从2010年开始研究半相合(父母)供者移植技术,经历6年研究,创立了一个全新的移植概念:互补性移植(NF-CT-14-TM)。

“这就是将半相合供者造血干细胞与无关供者脐血序贯移植,中间使用药物桥接,达到优势互补和双保险效果。”李春富介绍,患者进行互补性移植的治疗费只需要50万元左右。

2014年至今,已有31例患者接受了互补性移植技术进行移植,其中30例患者移植成功,治愈率高达96%,且伴有极少的严重排异反应,是目前全球记录的最好成绩。

互补性移植技术的成功意味着什么?李春富说:“意味着只要地贫患者的父母或其他有第一级血缘关系的亲属健在,患者就可以接受移植治疗。”

不仅仅是地贫,这一技术也被应用于儿童白血病和再生障碍性贫血等疾病,亦获得良好疗效。“用互补性移植技术治疗地贫和白血病的两项成果已经分别被今年美国血液病协会年会确定为大会报告,这一移植技术已经达到国际领先水平。”?

但是,新技术的研发也带来了新的问题:患者的待床期将会更长。尽管南方医院儿童移植中心目前是全球规模最大的地贫移植中心,每年也只能完成80例地贫移植,即便50%的患者到兄弟医院做移植,在该院儿科待床时间也长达4年。而今,已有超过3000名地贫患者在排队等待进行互补性移植手术。李春富呼吁,政府和社会可以共建一个更大规模的儿童移植中心。

【实习生】杨慧

【通讯员】李晓姗

【校对】蓝淑茹

编辑 李啸啸
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